MLD: Σε μια εποχή όπου η καινοτομία στον τομέα της υγείας εξελίσσεται με ταχύτατους ρυθμούς, μια επαναστατική γονιδιακή θεραπεία έρχεται να προσθέσει μια νέα διάσταση στη μάχη κατά μιας σπάνιας ασθένειας, της μεταχρωματικής λευκοδυστροφίας πρώιμης έναρξης, γνωστή και ως MLD. Το κόστος όμως, φαίνεται πως αγγίζει τα 4,25 εκατομμύρια δολάρια.
Η εν λόγω θεραπεία, που φέρει την ονομασία Lenmeldy, έλαβε πρόσφατα το πράσινο φως από τις Αμερικανικές ρυθμιστικές αρχές, προσφέροντας νέα ελπίδα στους ασθενείς που πάσχουν από MLD. Η συγκεκριμένη νόσος, η οποία θεωρείτε θανατηφόρα, οδηγεί τα πάσχοντα βρέφη σε σταδιακή απώλεια των βασικών τους λειτουργιών, όπως την ικανότητα να περπατούν και να μιλούν.
Η Orchard Therapeutics, η φαρμακοβιομηχανία πίσω από την Lenmeldy, δήλωσε ότι η τιμολόγηση αντανακλά την εκτιμώμενη κλινική, οικονομική και κοινωνική αξία της θεραπείας. Η τιμή αυτή σηματοδοτεί ένα νέο ορόσημο, υπερβαίνοντας ακόμη και το κόστος της Hemgenix της CSL Behring, μιας άλλης εφάπαξ θεραπείας για την αιμορροφιλία, που κοστίζει 3,5 εκατομμύρια δολάρια.
Η MLD επηρεάζει περίπου ένα στις 100.000 γεννήσεις και λιγότερα από 40 παιδιά ετησίως στις ΗΠΑ, σύμφωνα με τον Orchard.
Όπως μεταδίδει το Bloomberg, η εταιρεία επικεντρώνεται στην ανάπτυξη γονιδιακών θεραπειών, οι οποίες αποσκοπούν στη διόρθωση των υποκείμενων γενετικών ανωμαλιών που προκαλούν κληρονομικές ασθένειες. Πρόσφάτως εξαγοράστηκε από την ιαπωνική φαρμακοβιομηχανία Kyowa Kirin.
Ο τομέας της γονιδιακής θεραπείας έχει γίνει κατά καιρούς αντικείμενο έντονων συζητήσεων για τα υψηλά της κόστη. Οι φαρμακευτικές εταιρείες υπεραμύνονται της τιμολόγησης καθώς οι θεραπείες μπορούν δυνητικά να θεραπεύσουν τους ασθενείς, δημιουργώντας εξοικονόμηση πόρων για το σύστημα υγειονομικής περίθαλψης με την πάροδο του χρόνου και προσφέροντας άλλα κοινωνικά οφέλη.
Οι φαρμακοβιομηχανίες θέλουν επίσης να ανακτήσουν το κόστος ανάπτυξης θεραπειών που συχνά απευθύνονται σε μικρούς πληθυσμούς, περιορίζοντας τις δυνατότητες εσόδων τους. Όμως η τιμολόγηση έχει προκαλέσει ανησυχίες σχετικά με την επιβάρυνση που θα μπορούσε να επιφέρει στα ασφαλιστικά ταμεία, ιδίως στο Medicaid, το πρόγραμμα ασφάλισης υγείας για τους φτωχούς Αμερικανούς.