Μεσογειακή αναιμία: Ο Θάνος Δημόπουλος προχώρησε σε σχετική ενημέρωση για τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ). Ο Πρύτανης του ΕΚΠΑ επεσήμανε ότι η γονιδιακή θεραπεία του Zynteglo εγκρίθηκε από τον οργανισμό ΕΜΑ. Ο Πρόεδρος της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρείας ανέφερε επίσης πως αυτή η μέθοδος θεραπείας έχει να κάνει με τη μεσογειακή αναιμία σε ασθενείς άνω των 12 ετών. Επίσης, αυτοί οι ασθενείς θα πρέπει να έχουν γονότυπο β+. Αναφέρθηκε επίσης πως αυτοί οι ασθενείς είναι επιλέξιμοι για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων, χωρίς να διαθέτουν συμβατό συγγενή δότη.
Μεσογειακή αναιμία: Το Zynteglo
Το Zynteglo αποτελεί κυτταρικό προϊόν. Η παραγωγή του γίνεται από αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα ασθενούς θαλασσαιμίας. Μάλιστα, σε αυτά τα κύτταρα γίνεται εισαγωγή του γονιδίου της β-σφαιρίνης. Επίσης, τα συγκεκριμένα κύτταρα επιστρέφονται με ενδοφλέβια χορήγηση, ως γενετικά διορθωμένα στον ασθενή. Αυτό λαμβάνει χώρα μετά από ένα μυελοκατασταλτικό σχήμα προετοιμασίας.
Το πρόσφατο Συνέδριο Αιματολογίας πραγματοποιήθηκε από τις 13 Ιουνίου του 2019 έως τις 16 Ιουνίου του 2019. Τριάντα ένας ασθενείς υποβλήθηκαν σε γονιδιακή θεραπεία, με το προϊόν Zynteglo στις διεθνείς κλινικές μελέτες φάσης 3, HGB 207 και HGB 212. Σε αυτές συμπεριλαμβάνονται ασθενείς με β+ γονοτύπους και ασθενείς με β0 γονοτύπους ή την IVS-I-110 μετάλλαξη. Μάλιστα, παραμένουν στην πλειονότητά τους ανεξάρτητοι μεταγγίσεων, σε διάστημα παρακολούθησης τριών έως είκοσι δύο μηνών, διατηρώντας αιμοσφαιρίνη 8.8-13.6 gr/dl.
Μεσογειακή αναιμία και θεραπεία
Η Ελλάδα με κύρια Ερευνήτρια την Ευαγγελία Γιαννάκη και δύο ασθενείς που υποβλήθηκαν σε μια συγκεκριμένη διαδικασία, συμμετείχαν στην κλινική μελέτη HGB 212. Η συγκεκριμένη θεραπευτική αντιμετώπιση δίνει ελπίδες σε όσους το έχουν ανάγκη. Αυτό, συμβαίνει, διότι αυτή η θεραπευτική προσέγγιση των ασθενών δημιουργεί νέα μονοπάτια. Δημιουργεί δρόμους για την αντιμετώπιση της Μεσογειακής Αναιμίας.
